Otsus

Nooruse 1 / 50411 Tartu / 737 4140 / [email protected] / www.ravimiamet.ee / Registrikood 70003477

26.05.2026. nr SVJ-11/71-2

OTSUS

Compassionate use programmi algatamise lubamisest keeldumiseks

AstraZeneca Eesti OÜ esitas 27.03.2026 Ravimiametile taotluse, millega soovitakse

compassionate use programmi (CUP) raames võimaldada tasuta ravi durvalumabiga kuni 10-

le kõrge riskiga mitte-lihasinvasiivse kusepõievähiga (kõrge riskiga NMIBC; hrNMIBC)

patsiendile, kes saavad ravi intravesikaalse Bacillus Calmette-Guérini-ga (BCG). BCG on

nende patsientide raviks kasutatav standardravi, mida hangitakse ja rahastatakse ravikeskuste

kaudu. Selle kulu AstraZeneca ei hüvita.

Taotluse hindamiseks vajaliku täiendava teabe saamiseks on Ravimiamet palunud lisainfot nii

AstraZeneca Eesti OÜ esindajalt kui ka põievähi raviga tegelevalt onkoloogidelt. Lisainfo on

Ravimiametile edastatud e-kirjade teel.

Ravi soovitakse läbi viia Ida- Tallinna Keskhaiglas, Põhja-Eesti Regionaalhaiglas, Tartu

Ülikooli Kliinikumis.

Uusi patsiente soovitakse kaasata compassionate use programmi, kuni durvalumab saab

uuritaval näidustusel Euroopa Komisjoni müügiloa.

Patsientidele, kes on alustanud ravi durvalumabiga CUP raames, võimaldatakse ravi

durvalumabiga kuni haiguse progresseerumiseni või talumatu toksilisuseni või kuni

Tervisekassa soodustuse saamiseni või maksimaalselt 13 ravitsüklit (vastavalt sellele, mis

leiab aset esimesena). Kui Tervisekassa soodustingimused ei laiene CUP raames ravi alustanud

patsientidele, tagab ravimitootja nendele patsientidele ravi durvalumabiga kuni ravivajaduse

lõppemiseni.

Durvalumabil ei ole käesolevalt antud näidustusel Euroopa Liidus müügiluba, aga müügiloa

muudatuse taotlus kõrge riskiga mitte-lihasinvasiivse kusepõievähi näidustuse lisamiseks on

Euroopa Ravimiametis menetluses.

Euroopa Parlamendi ja nõukogu määruse (EÜ) nr 726/2004 artikli 83 lõike 1 kohaselt võib

EL liikmesriik käesoleva määruse artikli 3 lõigete 1 ja 2 alusel teha compassionate use

eesmärgil erandi direktiivi 2001/83/EÜ artiklis 6 sätestatud ravimi müügiloa nõudest. Euroopa

Parlamendi ja nõukogu määruse (EÜ) nr 726/2004 artikli 83 lõike 2 kohaselt on compassionate

use eesmärk võimaldada kroonilise, invaliidistava või eluohtliku haigusega patsientide, keda

AstraZeneca Eesti OÜ

Valukoja 8

11415 TALLINN

[email protected]

2 (3)

ei saa ravida olemasolevate müügiloaga ravimitega, raviks kasutada ravimeid, mis on

kliiniliste uuringute faasis või mille müügiloa taotlus on Euroopa Ravimiametis menetluses.

Ravimi kasutamise eelduseks compassionate use programmi raames on, et ravim on ravi läbi

viiva arsti hinnangul patsiendi jaoks vajalik elupäästval eesmärgil ning kõik teised ravimid ja

ravimeetodid, mille eest Tervisekassa võtab üle tasu maksmise kohustuse, ning mis on

patsiendile meditsiiniliselt sobivad ja rahaliselt kättesaadavad, on ammendunud või oluliselt

väiksema efektiivsusega, ning on vähemalt tõenäoline, et ravimist saadav kasu kaalub üles

võimaliku ohu.

Compassionate use programmi algatamiseks peab ravimi tootja esitama Ravimiametile

kokkuvõtte ravimi kliinilistest uuringutest saadud ohutuse ja efektiivsuse andmete kohta ning

Ravimiamet hindab, kas ravimi kasutamisest saadav võimalik kasu kaalub üles ravimi

kasutamisega seotud võimaliku kahju.

National Comprehensive Cancer Network (NCCN) Version 1.2026. põievähi ravijuhis ei

soovita kõrge riskiga NMIBC-ga patsientide ravis durvalumabi intravesikaalsele BCG-le

lisada, kuna ei ole kindel, kas durvalumabi lisamisega kaasnevad kasud antud patsiendigrupis

kaaluvad üles ravimi kasutamisega seotud riskid.

Kõrge riskiga mitte-lihasinvasiivse kusepõievähiga patsientidele on Eestis kättesaadav

standardravi intravesikaalse Bacillus Calmette-Guérini-ga.

Ravimiametile esitatud CUP taotlus põhineb uuringul, milles võrreldi, kas durvalumabi

lisamine standardravile, BCG-le, parandab varajases faasis kõrge riskiga mitte-lihasinvasiivse

kusepõievähiga patsientide prognoosi. Selleks võrreldi patsiente, kes said raviks durvalumabi

koos BCG-ga ja ainult BCG-d saanud patsiente. Uuringus saadud andmete põhjal jääb

ebaselgeks, kas durvalumabi lisamine standardravile on antud patsiendigrupi jaoks positiivse

kasu-riski suhtega. Seniste tulemuste põhjal ei ole durvalumabi lisamisel tavaravile mõju

üldisele elulemusele. Ehkki haigusvabas perioodis leiti mõningane erinevus durvalumabi koos

BCG-ga ja ainult BCG-d saanud patsientide võrdluses, on see erinevus väike. Taotlusega

esitatud andmete põhjal ei ole selge, kas durvalumabi lisamine BCG-le vähendab

tsüstektoomia (haiguse taastekkel kasutatav patsientide elukvaliteeti oluliselt halvendav

ravimeetod) vajadust. Samuti nähtub kliinilise uuringu tulemustest, et kõrge riskiga patsientide

hulgas eristuvad patsiendigrupid (näiteks carcinoma in situgapatsiendid) kelle puhul

durvalumabi lisamine ei pruugi haigusvaba perioodi pikendada. Durvalumabi lisamine

standardravile suurendab kõrvaltoimete esinemissagedust. Kokkuvõttes on durvalumabi

efektiivsus antud patsiendigrupi ravitulemuste parandamisel ebakindel.

Ravimiameti hinnangul ei ole durvalumabi kasutamine compassionate use programmi raames

kõrge riskiga mitte-lihasinvasiivse kusepõievähiga patsientide raviks käesolevalt põhjendatud,

kuna antud patsientide jaoks on kättesaadav standardravi intravesikaalse Bacillus Calmette-

Guérini-ga ja ei ole selge, kas durvalumabi lisamine standardravile parandab oluliselt

patsientide prognoosi.

Võttes arvesse AstraZeneca Eesti OÜ taotluses esitatud andmeid, hinnates kõiki asjaolusid

ning tuginedes ravimiseaduse § 21 lõike 8 punktile 2, otsustab Ravimiamet

jätta AstraZeneca Eesti OÜ compassionate use programmi taotlus rahuldamata ja

keelduda loa andmisest ravimi durvalumab infusioonilahuse kontsentraat 50 mg/ml

erandkorras tasuta andmiseks compassionate use programmi raames kõrge riskiga

mitte-lihasinvasiivse kusepõievähiga patsientide raviks.

3 (3)

Vaide käesolevale otsusele saab esitada Ravimiametile 30 päeva jooksul arvates otsuse

teatavakstegemisest vastavalt haldusmenetluse seaduse § 71 lõikele 1 ja §-le 75. Kui otsuse

saaja soovib otsust vaidlustada halduskohtus, võib ta vastavalt halduskohtumenetluse

seadustiku § 7 lõikele 1 ja § 46 lõikele 1 esitada kaebuse otsuse peale Tartu Halduskohtule 30

päeva jooksul otsuse teatavaks tegemisest arvates.

(allkirjastatud digitaalselt)

Ott Laius

Peadirektori asetäitja

Ellen Lurje

737 4140

[email protected]