Otsus

Nooruse 1 / 50411 Tartu / 737 4140 / [email protected] / www.ravimiamet.ee / Registrikood 70003477

19.06.2026 nr SVJ-11/118-2

OTSUS

Compassionate use raames ühele patsiendile tasuta ravimi jagamiseks

SIA Novartis Baltics Eesti filiaal esitas 17.06.2026 Ravimiametile taotluse, millega soovitakse

compassionate use raames võimaldada ühele pleksiformse neurofibroomiga dr. K.L. (Tallinna

Lastehaigla) patsiendile tasuta ravi trametiniibiga.

Taotluse hindamiseks vajaliku täiendava teabe saamiseks on Ravimiamet palunud lisainfot

patsiendi raviarstilt. Vajalik lisainfo on Ravimiametile edastatud e-kirja teel.

Ravi soovitakse läbi viia Tallinna Lastehaiglas.

Ravimit soovitakse tasuta võimaldada sümptomaatilise pleksiformse neurofibroomiga

patsiendile, kellel on tuvastatud NF1 geeni mutatsioon ning kellel on mitmeid haiguskoldeid.

SIA Novartis Baltics Eesti filiaal võtab endale kohustuse tagada patsiendile tasuta ravi, kuni

see on kliiniliselt näidustatud või kuni Tervisekassa või teise alternatiivse asutuse poolse

rahastuse ülevõtmiseni.

Trametiniibi suukaudse lahuse pulbril Spexotras on käesolevalt Euroopa Komisjoni

müügiluba ((nr EU/1/23/1781) kasutamiseks madalmaliigse glioomi ja kõrgmaliigse glioomi

raviks. Pleksiformse neurofibroomi ravis kasutamiseks on trametiniib uuringute faasis.

Trametiniibi kasutamise eelduseks compassionate use raames on, et ravim on ravi läbi viiva

arsti hinnangul patsiendi jaoks vajalik elupäästval eesmärgil ning kõik teised ravimeetodid,

mille eest Tervisekassa võtab üle tasu maksmise kohustuse, ning mis on patsiendile

meditsiiniliselt sobivad ja rahaliselt kättesaadavad, on ammendunud, ning on vähemalt

tõenäoline, et ravimist saadav kasu kaalub üles võimaliku ohu.

Patsiendi raviarst on hinnanud, et trametiniib on käesolevalt ainuke ravivõimalus ning oodatav

raviefekt kaalub üles võimalikud kõrvaltoimed. Ravi eesmärk on aeglustada

neurofibromatoosi kollete kasvu või vähendada kollete suurust.

Ravimiameti hinnangul on trametiniibi kasutamine compassionate use raames antud patsiendi

raviks põhjendatud, kuna tegemist on raske kroonilise ning potentsiaalselt eluohtliku

haigusega, selle ravivõimalused on piiratud ning puuduvad kättesaadavad müügiloaga

SIA Novartis Baltics Eesti filiaal

Pärnu mnt 141

11314 TALLINN

[email protected]

2 (2)

ravimid, mis oleksid antud haiguse raviks näidustatud, antud patsiendile manustamiseks

sobivas ravimvormis ja Tervisekassa poolt kompenseeritavad alla 1 aasta vanuse patsiendi

puhul. Hiljuti avaldatud 2 faasi kliinilise uuringu tulemuste põhjal võib trametiniib vähendada

pleksiformse neurofibroomi haiguskollete suurust. Ravi efektiivsuse ja ohutuse andmed

pleksiformse neurofibroomi ravis on veel esialgsed ning siiani on uuringusse kaasatud väga

vähe alla 1-aastaseid lapsi, mistõttu on ravi tulemuste prognoosimine antud patsiendil

ebakindel. Samas, arvestades patsiendi senist haiguse kulgu ning antud patsiendi jaoks

kättesaadava alternatiivse ravi puudumist, on ravimi kasutamine elupäästval eesmärgil

põhjendatud.

Euroopa Parlamendi ja nõukogu määruse (EÜ) nr 726/2004 artikli 83 lõike 1 kohaselt võib

EL liikmesriik käesoleva määruse artikli 3 lõigete 1 ja 2 alusel teha compassionate use

eesmärgil erandi direktiivi 2001/83/EÜ artiklis 6 sätestatud ravimi müügiloa nõudest. Euroopa

Parlamendi ja nõukogu määruse (EÜ) nr 726/2004 artikli 83 lõike 2 kohaselt on compassionate

use eesmärk võimaldada kroonilise, invaliidistava või eluohtliku haigusega patsientide, keda

ei saa ravida olemasolevate müügiloaga ravimitega, raviks kasutada ravimeid, mis on

kliiniliste uuringute faasis või mille müügiloa taotlus on Euroopa Ravimiametis menetluses.

Vastavalt võlaõigusseaduse § 766 lõigetele 1 ja 3 peab tervishoiuteenuse osutaja patsienti

teavitama tervishoiuteenuse osutamisega seotud ohtudest ja tagajärgedest ja võib patsiendile

tervishoiuteenust osutada üksnes tema nõusolekul. Sellest lähtuvalt juhime tähelepanu, et

raviarst peab patsienti compassionate use programmi olemusest ja sellega kaasnevatest

võimalikest ohtudest ja tagajärgedest teavitama ning võtma patsiendilt selles osalemiseks

nõusoleku.

Võttes arvesse taotluses esitatud andmeid, hinnates kõiki asjaolusid ning lähtudes määruse

(EL) 726/2004 artikli 83 lõikes 1 sätestatust, otsustab Ravimiamet ravimiseaduse § 21 lõike 8

punkti 2 alusel,

anda SIA Novartis Baltics Eesti filiaalile luba ravimi trametiniib 0,05mg 1ml suukaudse

lahuse pulber (Spexotras) erandkorras tasuta jagamiseks compassionate use raames

ühele dr. K.L. patsiendile.

Vaide käesolevale otsusele saab esitada Ravimiametile 30 päeva jooksul arvates otsuse

teatavakstegemisest vastavalt haldusmenetluse seaduse § 71 lõikele 1 ja §-le 75. Kui otsuse

saaja soovib otsust vaidlustada halduskohtus, võib ta vastavalt halduskohtumenetluse

seadustiku § 7 lõikele 1 ja § 46 lõikele 1 esitada kaebuse otsuse peale Tartu Halduskohtule 30

päeva jooksul otsuse teatavaks tegemisest arvates.

(allkirjastatud digitaalselt)

Ott Laius

Peadirektori asetäitja

Ellen Lurje

737 4140

[email protected]