Otsus

Nooruse 1 / 50411 Tartu / 737 4140 / [email protected] / www.ravimiamet.ee / Registrikood 70003477

08.11.2024 nr SVJ-11/137-2

OTSUS

Compassionate use raames ühele patsiendile tasuta ravi jagamiseks

SIA Novartis Baltics Eesti filiaali esindaja Evely Lass esitas 30.10.2024 Ravimiametile

taotluse, millega soovitakse compassionate use raames võimaldada ühele dr. J.P. (Ida-Tallinna

Keskhaigla) patsiendile tasuta ravi toimeainet alpelisiib sisaldava ravimiga.

Ravimit soovitakse tasuta jagada PIK3CA geenimutatsiooniga heledarakulise

munasarjavähiga patsiendile.

Tootja võtab endale kohustuse võimaldada patsiendile tasuta ravi kuni kliinilise kasu lõpuni.

Patsiendi raviks on siiani kasutatud operatiivset ravi ja keemiaravi, mille foonil on haigus

progresseerunud.

Alpelisiibi 50 mg ja 200 mg sisaldav ravim Piqray on Euroopa Komisjoni müügiloaga ravim

(EU/1/20/1455), müügiloa hoidja Novartis Europharm Limited. Ravimi müügiloa järgne

näidustus: „Piqray on näidustatud kombinatsioonis fulvestrandiga hormoonretseptor (HR)-

positiivse, inimese epidermaalse kasvufaktori retseptor 2 (HER2)-negatiivse, PIK3CA

mutatsiooniga paikselt kaugelearenenud või metastaseerunud rinnavähi raviks

postmenopausis naistel, ja meestel, pärast haiguse progresseerumist ainuravina saadud

endokriinravi järgselt“.

Alpelisiib on α-spetsiifilise I klassi fosfatidüülinositool-3-kinaasi (PI3Kα) inhibiitor.

Munasarjavähiga patsientidel alpelisiibiga ravi efektiivsuse andmed puuduvad, ent senised

uuringud viitavad alpelisiibi efektiivsusele teiste PIK3CA mutatsiooniga soliidtuumorite ravis.

Patsiendi raviarst on kinnitanud, et patsiendi prognoos eluks on halb ja alpelisiib on vajalik

elupäästval eesmärgil. Patsiendi haigusjuhtu arutanud onkoloogiline konsiilium on samuti

soovitanud ravi alpelisiibiga.

Ravimiameti hinnangul on alpelisiibi kasutamine compassionate use raames antud patsiendi

raviks aktsepteeritav, kuna ravim võib avaldada toimet antud patsiendil leitud PIK3CA

geenimutatsiooniga kasvaja puhul. Patsiendil on eluohtlik haigus, mis on senise ravi foonil

progresseerunud ja arvestades juba kasutatud ravivõtteid, on patsiendi jaoks muud

kättesaadavad ravivõimalused ammendunud.

SIA Novartis Baltics Eesti filiaal

Pärnu mnt 141

11314 TALLINN

[email protected]

2 (2)

Euroopa Parlamendi ja nõukogu määruse (EÜ) nr 726/2004 artikli 83 lõike 1 kohaselt võib EL

liikmesriik käesoleva määruse artikli 3 lõigete 1 ja 2 alusel teha compassionate use eesmärgil

erandi direktiivi 2001/83/EÜ artiklis 6 sätestatud ravimi müügiloa nõudest. Euroopa

Parlamendi ja nõukogu määruse (EÜ) nr 726/2004 artikli 83 lõike 2 kohaselt on compassionate

use eesmärk võimaldada kroonilise, invaliidistava või eluohtliku haigusega patsientide, keda

ei saa ravida olemasolevate müügiloaga ravimitega, raviks kasutada ravimeid, mis on

kliiniliste uuringute faasis või mille müügiloa taotlus on Euroopa Ravimiametis menetluses.

Võttes arvesse SIA Novartis Baltics Eesti filiaali esitatud andmeid, hinnates kõiki asjaolusid

ning tuginedes ravimiseaduse § 21 lõike 8 punktile 2,

otsustab Ravimiamet

anda SIA Novartis Baltics Eesti filiaalile luba ravimi alpelisiib (Piqray) 50 mg ja 200 mg

õhukese polümeerikattega tablett erandkorras tasuta jagamiseks compassionate use

raames ühele dr. J.P. patsiendile.

Vaide käesolevale otsusele saab esitada Ravimiametile 30 päeva jooksul arvates otsuse

teatavakstegemisest vastavalt haldusmenetluse seaduse § 71 lõikele 1 ja §-le 75. Kui otsuse

saaja soovib otsust vaidlustada halduskohtus, võib ta vastavalt halduskohtumenetluse

seadustiku § 7 lõikele 1 ja § 46 lõikele 1 esitada kaebuse otsuse peale Tartu Halduskohtule 30

päeva jooksul otsuse teatavaks tegemisest arvates.

(allkirjastatud digitaalselt)

Ott Laius

Peadirektori asetäitja

Ellen Lurje

737 4140

[email protected]