Otsus

Nooruse 1 / 50411 Tartu / 737 4140 / [email protected] / www.ravimiamet.ee / Registrikood 70003477

15.05.2025 nr SVJ-11/72-2

OTSUS

Erandkorras tasuta ravimi andmiseks ühele patsiendile

AstraZeneca Eesti OÜ esindaja Mari Reiman esitas 23.01.2025 Ravimiametile taotluse,

millega soovitakse võimaldada tasuta ravi toimeainet danikopaan sisaldava ravimiga lisaks

ravulizumabile või ekulizumabile paroksüsmaalse öise hemoglobinuuriaga täiskasvanud

patsientidele, kellel on residuaalne hemolüütiline aneemia, sealhulgas ühele dr. I.V. (SA

Põhja-Eesti Regionaalhaigla) patsiendile.

Taotluse hindamiseks vajaliku täiendava teabe saamiseks on Ravimiamet palunud lisainfot nii

AstraZeneca Eesti OÜ esindajalt kui patsiendi raviarstilt. Vajalik lisainfo on Ravimiametile

edastatud e-kirja teel.

Ravi soovitakse läbi viia SA Põhja-Eesti Regionaalhaiglas.

AstraZeneca Eesti OÜ kinnitab, et võtab endale kohustuse tagada patsientidele tasuta ravim,

kuni ravim Voydeya kantakse Tervisekassa soodusravimite nimekirja. Kui ravimit

Tervisekassa soodusravimite nimekirja ei lisata, tagatakse programmi kaasatud patsientide

ravi danikopaaniga ravivajaduse lõppemiseni AstraZeneca kulul.

Dr. I.V. paroksüsmaalse öise hemoglobinuuriaga patsiendi haigus ei ole C5 inhibiitoriga ravist

hoolimata kontrolli all. Patsiendil on komplitseeritud haiguse anamnees, residuaalne

kliiniliselt oluline ekstravaskulaarne hemolüüs, patsient vajab sagedasi vereülekandeid ja tal

on esinenud läbilöögihemolüüse. Arst hindab patsiendi uute läbilöögihemolüüside esinemise

riski kõrgeks. Patsiendi raviarsti hinnangul on danikopaani kasutamisel lisatuna terminaalse

komplemendi inhibiitorile ravulizumabile oodatav kasu/riski suhe patsiendi jaoks positiivne

ning komplemendi proksimaalse ja terminaalse komponendi inhibeerimine tagaks patsiendile

parima ravi.

Toimeainet danikopaani sisaldav ravim Voydeya (tablett 50 mg ja 100 mg) on Euroopa

Komisjoni müügiloaga ravim, mille müügiloa hoidja on Alexion Europe. AstraZeneca Eesti

OÜ on volitatud esindama Alexion Group ettevõtteid, et tagada Alexion toodete kättesaadavus

Eesti turul. Ravimi müügiloa järgne näidustus: „Voydeya lisaks ravulizumabile või

ekulizumabile on näidustatud paroksüsmaalse öise hemoglobinuuria raviks (paroxysmal

nocturnal haemoglobinuria, PNH) täiskasvanud patsientidel, kellel on residuaalne

AstraZeneca Eesti OÜ

Valukoja 8/1

11415 TALLINN

[email protected]

2 (3)

hemolüütiline aneemia“. Programmi raames soovib AstraZeneca Eesti OÜ turustada ravimit

müügiloa tingimustele mitte vastavas kliinilise uuringu pakendis.

Ravim Voydeya pole antud näidustustel kantud Tervisekassa soodusravimite loetellu ning ei

ole seetõttu konkreetsele ravi vajavale patsiendile kättesaadav.

Kuigi 23.01.2025 taotluses on välja toodud, et lisaks konkreetsele patsiendile, kes vajab

raviarsti hinnangul ravimit elupäästval eesmärgil, soovitakse seda vajaduse korral tasuta anda

ka teistele sama näidustusega patsientide rühmale, Ravimiamet seda võimalikuks ei pea.

Ravimiameti hinnangul ei ole põhjendatud tasuta danikopaani andmine kõigile

paroksüsmaalse öise hemoglobinuuriaga täiskasvanud patsientidele, kellel on residuaalne

hemolüütiline aneemia, kuna Eestis on kättesaadavad proksimaalse komplemendi raja

inhibiitorid pegtsetakoplaan ja iptakopaan, mis on näidustatud kasutamiseks paroksüsmaalse

öise hemoglobinuuriaga täiskasvanutele, kellel on hemolüütiline aneemia. Elupäästval

eesmärgil erandkorras tasuta ravimite andmise lubamiseks on eelnevalt vajalik hinnata, et kõik

kättesaadavad ja patsiendile meditsiiniliselt sobivad ravivõimalused on ära kasutatud. Antud

patsiendigrupi puhul on teised ravivõimalused kättesaadavad ning nende sobimatuse või

ammendumise hindamine eeldab individuaalse patsiendi senise haiguse ja raviloo kirjelduse

ning patsiendi raviarsti hinnangu olemasolu.

Ravimiameti hinnangul on aga antud dr. I.V. patsiendi puhul danikopaani lisamine

raviskeemi põhjendatud, kuna senise raviga komplemendi terminaalse osa blokeerimine ei

ole patsiendi seisundi raviks piisavalt efektiivne olnud, patsiendil on residuaalne

ekstravaskulaarne hemolüüs, ta vajab korduvaid vereülekandeid ja tema läbilöögihemolüüsi

risk on patsiendi raviarsti hinnangul kõrge. Kui raviga on inhibeeritud ainult komplemendi

raja proksimaalne osa, võib klassikalise komplemendi raja aktiveerumist soodustavate tegurite

(infektsioonide, traumade, operatsioonide) mõjul tekkida massiivne intravaskulaarne

läbilöögihemolüüs, mis võib põhjustada patsiendi jaoks eluohtliku seisundi. Raviarsti

hinnangul võib komplemendi kaskaadis proksimaalse ja terminaalse osa samaaegne

blokeerimine vähendada intravaskulaarse läbilöögihemolüüsi episoodi väga raskeks või

eluohtlikuks muutumise riski. Kuna patsiendi läbilöögihemolüüsi risk on hinnatud kõrgeks,

on põhjendatud komplemendi proksimaalse raja inhibiitori kasutamine koos komplemendi

terminaalse osa inhibiitoriga. Danikopaan on komplemendi proksimaalse, alternatiivse raja

inhibiitor, mis on näidustatud kasutamiseks koos terminaalse komplemendi osa inhibiitoriga.

Eelnevat arvestades on tõenäoline, et danikopaani kasutamine raviskeemi osana võib patsiendi

seisundit leevendada ning olla selle patsiendi jaoks sobivaim.

Danikopaani kasutamise eelduseks antud patsiendil on, et ravi on ravi läbi viiva arsti hinnangul

patsiendi jaoks efektiivne ja ohutu ja ei ole teisi vähemalt sama efektiivsusega ravimeetodeid,

mille eest Tervisekassa võtab üle tasu maksmise kohustuse, ning mis on patsientidele

meditsiiniliselt sobivad ja rahaliselt kättesaadavad, ning on tõenäoline, et ravimi kasutamisest

saadav kasu kaalub üles võimaliku ohu.

Võttes arvesse eeltoodut, samuti AstraZeneca Eesti OÜ taotluses esitatud andmeid ja patsiendi

raviarsti dr. I.V. esitatud andmeid, hinnates kõiki asjaolusid ning tuginedes ravimiseaduse § 21

lõike 7 punktile 4,

otsustab Ravimiamet rahuldada taotluse osaliselt

1. jättes rahuldamata AstraZeneca Eesti OÜ taotluse ravimi danikopaan (Voydeya)

tablett 50 mg ja 100 mg erandkorras tasuta andmiseks kõigile paroksüsmaalse

3 (3)

öise hemoglobinuuriaga täiskasvanud patsientidele, kellel on residuaalne

hemolüütiline aneemia;

2. rahuldadades AstraZeneca Eesti OÜ taotluse osas, millega anda AstraZeneca

Eesti OÜ’le luba ravimi danikopaan (Voydeya) tablett 50 mg ja 100 mg

erandkorras tasuta andmiseks ühele konkreetsele dr. I.V. patsiendile.

Vaide käesolevale otsusele saab esitada Ravimiametile 30 päeva jooksul arvates otsuse

teatavakstegemisest vastavalt haldusmenetluse seaduse § 71 lõikele 1 ja §-le 75. Kui otsuse

saaja soovib otsust vaidlustada halduskohtus, võib ta vastavalt halduskohtumenetluse

seadustiku § 7 lõikele 1 ja § 46 lõikele 1 esitada kaebuse otsuse peale Tartu Halduskohtule 30

päeva jooksul otsuse teatavaks tegemisest arvates.

(allkirjastatud digitaalselt)

Ott Laius

Peadirektori asetäitja

Ellen Lurje

737 4140

[email protected]