Vastused küsimustele

Tere, Urmet!

Nagu lubatud, vastame küsimustele meie bioloogiliste preparaatide osakonna spetsialist Pille Sääliku abiga.

Panen vastused küsimus-vastus vormis.

1. Milline on Ravimiameti üldine hinnang sünnijärgsele tüvirakkude kogumisele ja säilitamisele, et tulevikus neid kasutada võimalike haiguste ravimiseks?

„Ravimiamet on andnud Eestis kolm tegevusluba nabaväädi ja nabaväädivere hankimiseks. Kogutud materjal saadetakse mõne teise riigi rakupanka, kus neid saab pikaajaliselt säilitada. Sellise teenuse pakkumine on Euroopas tavapärane, kuid teenuste pakkujatele pannakse südamele, et klientidele antav info tüvirakkude võimaliku kasutuse kohta peab olema teaduspõhine ning õige. Klient peab teadliku otsuse tegemiseks teadma, millised on hetkel reaalsed võimalused tüvirakke kasutada. Loomulikult teadus areneb, kuid paraku ei jõua iga arendus tegeliku kasutuseni, kas liigsete riskide või puuduva ravitoime tõttu. Seega ei ole iga kliiniline uuring tõendus kättesaadavast ravist. Tüvirakke on kasutatud patsientide raviks väga pikka aega ning need kogutakse kas patsiendilt endalt (nt enne keemiaravi) või hangitakse doonorilt. Tegemist on raviga, kus tüvirakke ei ole suuremal määral töödeldud ning neid kasutatakse samal eesmärgil, mis neil kehas algselt oli. Selliselt on võimalik kasutada ka nabaväädiverest pärit tüvirakke, kuid oluline on meeles pidada, et nt täiskasvanu raviks ei pruugi nabaväädiverest kogutud tüvirakkudest piisata vmt.

Teine võimalus nabaväädist ja nabaväädiverest kogutud tüvirakkude kasutamiseks on see, et neist valmistatakse ravim. Praegu on Euroopa Liidus müügiluba ühel nabaväädivere tüvirakkudest tehtud ravimil. Selleks on Zemcelpro. Selle ravimi saamiseks on patsiendi rakke laboritingimustes ühe teatud kemikaali juuresolekul paljundatud ja tagasi patsienti viies peavad need täitma sama ülesannet, mida ennegi, s. o diferentseeruma ehk eristuma kõigiks vere koostises olevateks rakutüüpideks.

Selliseid ravimeid, mis pärineks vereloome tüvirakkudest ja millest tehtaks laboritingimustes mõni teine rakutüüp, nt insuliini tootvad pankrease beetarakud (I tüüpi diabeedi raviks), praegu turul tõesti ei ole, kuigi uuringuid on tehtud aastaid. Kuna ei saa välistada, et tulevikus selliseid ravimeid olema ei saa – teadusarendustöö toimub selles vallas pidevalt – ei ole ka Ravimiametil alust inimestel oma laste nabaväädivere rakkude hoiustamist piirata. Samuti saab neid rakke vajadusel teatud tingimustel kasutada ka ilma ravimiks tegemata – juhul kui on vaja lihtsalt vereloome tüvirakke ning seda maailmas juba ka tehakse. Küll aga peab olema haiglal nabaväädivere tüvirakkude kogumiseks tegevusluba, sest see tegevus liigitatud rakkude hankimiseks, mis on seadusega reguleeritud.“

2. Mis on selle kogu protsessi ehk  tüvirakkude kogumise, säilitamise ja seejärel ravimiks muutmise suurimad plussid ja miinused?

„Juhul kui sünnitusabi andev personal on saanud väljaõppe, on nabaväädivere tüvirakkude hankimise näol tegu suhteliselt lihtsa protseduuriga ja selle võib liigitada plussiks. Miinuseks võib lugeda inimeste teadmatuse – enamik teenuse kasutajaid ei oma nabaväädi tüvirakkude ja üldisemalt tüvirakkude tegelikest kasutamisvõimalustest adekvaatset ettekujutust, sest selleks on vaja erialateadmisi nii bioloogias kui ka tervishoiukorralduses. Seetõttu võib inimestel olla hoiustavate tüvirakkude kasutamisvõimalustest ekslik ettekujutus.“

3. Palju tüvirakkude kogumisest üldse teatakse või kui populaarne see Eestis on? Kas on juba teada Eestis või eestlaste seas mõni juhtum, kus tüvirakkude säilitamine on aidanud mõne haiguse kellegil seljatada?

„Siin tuleb küsimust natuke täpsustada. Vereloome tüvirakkude abil aidatakse Eestis igal aastal väga palju patsiente, sest patsientide verest võetavaid tüvirakke kasutatakse väga paljude haiguste raviks. Varem võeti tüvirakke üldjuhul luuüdist, nüüd tehakse seda vähem. Praegu võetakse tüvirakud enamasti nn perifeersest verest. See tähendab, et patsiendi veri voolutatakse läbi spetsiaalse masina, mis korjab tema verest kokku seal olevad vereloome tüvirakud. Lisainfot leiab nt: https://www.kliinikum.ee/patsiendiinfo-andmebaas/vereloome-tuvirakkude-siirdamine/  Kui vaadata eraldi nabaväädivere tüvirakke, siis nende kogumine pikaajaliseks hoiustamiseks on Eestis aasta-aastalt kasvanud. 2020. aastal koguti nabaväädiverd 11 korral, 2024. aastal aga 48 korral (https://ravimiamet.ee/rakkude-kudede-ja-elundite-hankimis-ja-kaitlemisandmete-kokkuvote#2024-aasta – graafikud andmetega leiab lehel allapoole kerides).

Praegu Eestis nabaväädivere tüvirakkude säilitamisteenuse pakkujat ei ole, kõik siin hangitud nabaväädi veri viiakse mõne välisriigi rakupanka. Juhul kui keegi soovib välisriigis säilitamisel olevaid nabaväädivere tüvirakke Eestis kasutada, saab seda teha kahel viisil. Esiteks saab vereloome tüvirakke kasutada nende algsel eesmärgil – vereloome tüvirakkudena ja ilma ulatuslikemate töötlusteta. Sel juhul saab neid kasutada rakkude hankimise ja käitlemise loa raames ja sel juhul peavad rakud jõudma mõne siinse vereloome tüvirakkude hankimise ja käitlemise tegevusloa omajani (Eestis on nendeks Tartu Ülikooli Kliinikum ja Põhja-Eesti Regionaalhaigla). Sel juhul saab Ravimiamet sisseveost teavituse. Sissevedude kohta on meil võimalik info kokku koguda, kuid see võtab aega.

Teine võimalus on teha nabaväädi tüvirakkudest tõepoolest rakuravim kas Eestis või mõnes välisriigis. Ravimiameti andmetel ei ole Eestis siiani kasutatud ühtegi nabaväädivere tüvirakkudest tehtud ravimit  – ei ühegi uuringu raames ega ka müügiloaga ravimina.“

4. Saan ma õigesti aru, et säilitatud tüvirakud tuleb enne haiguste raviks kasutamist muuta ravimiks? Kui jah, kui kaua võiks selline protsess minimaalselt aega võtta? Aastaid?

„Nagu eelpool kirjeldatud, ei ole tüvirakkude kasutamiseks neid alati vaja ravimiks muuta. Kui see on siiski vajalik, sõltub kõik konkreetse ravimi toimimise põhimõttest ja sellest, milline on ravimi tegemise tehnoloogia. Eelpool nimetatud Zemcelpro ravimis olevaid vereloome tüvirakke on laboritingimustes teatud spetsiifilise kemikaali juuresolekul paljundatud. Rakkude paljundamine võib toimuda väga erineva perioodi jooksul, aeg võib ulatuda mõnest päevast mõne kuuni. Ülesanne, mida Zemcelpros olevad rakud peavad kehasse viiduna täitma, pole algsega võrreldes muutunud, kuid kuna kunstlikes tingimustes paljundamise puhul on teada, et see võib muuhulgas suurendada rakkude võimet kasvajaid tekitada, loetakse see lisariskiks. Riskid tuleb maandada või välistada. Samuti tuleb kontrollida, et paljundamise juures kasutatud ained, Zemcelpro puhul kemikaal UM171, lõppravimile ja organismile toimet ei avalda. Kõik see võtab ravimiarenduse puhul tõesti aastaid aega. Kliinilise uuringu ja haiglaerandi (spetsiaalne uuringuvõimalus raku- ja geeniteraapia ravimite jaoks) korral võib aeg ravimi patsiendini jõudmisel olla lühem, aga kuna tegu on uuringutega, pole veel teada, kas ravim üldse mõjub ja millised on kõrvaltoimed – ehk siis riskid on suuremad ja kasu ei pruugi ravimist olla.“

5. 2021. aasta juuli seisuga on Euroopa Liidus müügiluba kolmel rakuravimil, mis kõik on tehtud erinevast koest – silmast, rasvast ja kõhrest – pärit tüvirakkudest.  Samas nabaväädi tüvirakkudest tehtud ravimitele müügiluba ei olnud. Kas selles osas on tänaseks midagi muutunud? Kui ei, siis tähendab see piltlikult öeldes seda, et kuna Pärnu haigla ämmaemandad koguvad tüvirakke nabavöödi kaudu, siis tänasel päeval on see selles osas kasutu, et nabaväädi kaudu kogutud ravimitel ju müügiluba ei ole?

„2025. a novembri lõpu seisuga on ühe rasvast pärit rakkudest tehtud ravimi (Alofisel) müügiluba ELs tagasi võetud. Kuid nagu eelpool öeldud, on müügiloa saanud ka üks nabaväädivere tüvirakkudest tehtud rakuravim – Zemcelpro. Praegu on raku- ja koetehnoloogilisi ravimeid ELs turul neli (https://ravimiamet.ee/veri-rakud-koed-elundid-uudne-ravim/uudsed-ravimid/muugiloaga-uudsed-ravimid-euroopa-liidus#geeniteraapia-ravimi).

Vaadates müügiloa saanud rakuravimite ja geeniteraapia ravimite arvu (4 vs 18), paistavad tulemuslikud arendused vähemalt praegu tõesti pigem geeniteraapia kui rakuteraapia valdkonnas, kuid nagu samuti eelpool öeldud, on nabaväädi tüvirakkudel võimalikke rakendusi ka ilma ravimiks muutmata ja välistada ei saa ka edukaid arendusi, mis nabaväädi tüvirakkudest algavad.“

Kui midagi vajab täpsustamist, andke julgesti teada.

Keerulise teema puhul ehk saaksime enne artikli ilmumist ka kirjutatule pilgu peale visata.

Ikka head

Kristi Sarap

Ravimiameti kommunikatsiooninõunik

[email protected]