Otsus

Nooruse 1 / 50411 Tartu / 737 4140 / [email protected] / www.ravimiamet.ee / Registrikood 70003477

09.02.2024 nr SVJ-11/17-2

OTSUS

Compassionate use raames ühele patsiendile tasuta ravi jagamiseks

SIA Novartis Baltics Eesti filiaali esindaja Evely Lass esitas 23.01.2024 Ravimiametile

taotluse, millega soovitakse compassionate use raames võimaldada ühele dr. A.M. (Tartu

Ülikooli Kliinikum) patsiendile tasuta ravi toimeainet alpelisiib sisaldava ravimiga.

Ravimit soovitakse tasuta jagada PIK3CA geenimutatsiooniga seroosse munasarjavähiga

patsiendile.

Tootja võtab endale kohustuse võimaldada patsiendile tasuta ravi kuni kliinilise kasu lõpuni.

Patsiendi raviks on siiani kasutatud erinevaid kemoteraapia raviskeeme, mille foonil on haigus

progresseerunud.

Alpelisiibi 50 mg ja 200 mg sisaldav ravim Piqray on Euroopa Komisjoni müügiloaga ravim

(EU/1/20/1455), müügiloa hoidja Novartis Europharm Limited. Ravimi müügiloa järgne

näidustus: „Piqray on näidustatud kombinatsioonis fulvestrandiga hormoonretseptor (HR)-

positiivse, inimese epidermaalse kasvufaktori retseptor 2 (HER2)-negatiivse, PIK3CA

mutatsiooniga paikselt kaugelearenenud või metastaseerunud rinnavähi raviks

postmenopausis naistel, ja meestel, pärast haiguse progresseerumist ainuravina saadud

endokriinravi järgselt“.

Alpelisiib on α-spetsiifilise I klassi fosfatidüülinositool-3-kinaasi (PI3Kα) inhibiitor.

Antud patsiendigrupil alpelisiibiga ravi efektiivsuse andmed puuduvad, ent senised uuringud

viitavad alpelisiibi efektiivsusele teiste PIK3CA mutatsiooniga soliidtuumorite ravis.

Ravimiameti hinnangul on alpelisiibi kasutamine compassionate use raames antud patsiendi

raviks aktsepteeritav, kuna ravim võib avaldada toimet antud patsiendil leitud PIK3CA

geenimutatsiooniga kasvaja puhul. Patsiendil on eluohtlik haigus, mis on senise ravi foonil

progresseerunud ja arvestades juba kasutatud raviskeeme, on patsiendi jaoks muud

kättesaadavad ravivõimalused ammendunud.

Alpelisiibi kasutamise eelduseks compassionate use raames on, et ravim on ravi läbi viiva

arsti hinnangul patsiendi jaoks vajalik elupäästval eesmärgil ning kõik teised ravimeetodid,

mille eest Tervisekassa võtab üle tasu maksmise kohustuse, ning mis on patsiendile

SIA Novartis Baltics Eesti filiaal

Pärnu mnt 141

11314 TALLINN

[email protected]

2 (2)

meditsiiniliselt sobivad ja rahaliselt kättesaadavad, on ammendunud, ning on vähemalt

tõenäoline, et ravimist saadav kasu kaalub üles võimaliku ohu.

Euroopa Parlamendi ja nõukogu määruse (EÜ) nr 726/2004 artikli 83 lõike 1 kohaselt võib EL

liikmesriik käesoleva määruse artikli 3 lõigete 1 ja 2 alusel teha compassionate use eesmärgil

erandi direktiivi 2001/83/EÜ artiklis 6 sätestatud ravimi müügiloa nõudest. Euroopa Parlamendi

ja nõukogu määruse (EÜ) nr 726/2004 artikli 83 lõike 2 kohaselt on compassionate use eesmärk

võimaldada kroonilise, invaliidistava või eluohtliku haigusega patsientide, keda ei saa ravida

olemasolevate müügiloaga ravimitega, raviks kasutada ravimeid, mis on kliiniliste uuringute faasis

või mille müügiloa taotlus on Euroopa Ravimiametis menetluses.

Tuginedes taotluses esitatud andmetele ning hinnates kõiki asjaolusid, otsustab Ravimiamet

Ravimiseaduse § 21 lõike 7 punkt 4 ning Euroopa Parlamendi ja nõukogu määruse (EÜ) nr

726/2004 artikli 83 lõike 1 alusel

anda SIA Novartis Baltics Eesti filiaalile luba ravimi alpelisiib (Piqray) 50 mg ja 200 mg

õhukese polümeerikattega tablett erandkorras tasuta jagamiseks compassionate use

raames ühele dr.A.M. patsiendile.

Vaide käesolevale otsusele saab esitada Ravimiametile 30 päeva jooksul arvates otsuse

teatavakstegemisest. Kui otsuse saaja soovib otsust vaidlustada halduskohtus, võib ta vastavalt

halduskohtumenetluse seadustiku § 7 lõikele 1 ja § 46 lõikele 1 esitada kaebuse otsuse peale

Tartu Halduskohtule 30 päeva jooksul otsuse teatavaks tegemisest arvates.

(allkirjastatud digitaalselt)

Ott Laius

Peadirektori asetäitja

Ellen Lurje

737 4140

[email protected]