Otsus

Nooruse 1 / 50411 Tartu / 737 4140 / info@ravimiamet.ee / www.ravimiamet.ee / Registrikood 70003477

16.04.2024 nr SVJ-11/49-2

OTSUS

Compassionate use raames ühele patsiendile tasuta ravimi jagamiseks

SIA Novartis Baltics Eesti filiaali esindaja Evely Lass esitas 11.03.2024 Ravimiametile

taotluse, millega soovitakse compassionate use raames võimaldada ühele pilotsüütse

astrotsütoomiga dr. L.-T.K. (Tartu Ülikooli Kliinikum) patsiendile tasuta ravi trametiniibiga.

Ravi viiakse läbi Tartu Ülikooli Kliinikumis.

Ravimit soovitakse tasuta võimaldada pilotsüütse astrotsütoomiga patsiendile, kellel on

tuvastatud GNAI1:BRAF fusioon ning kelle kasvaja on osaliselt kirurgiliselt eemaldatud.

Antud molekulaarset muutust, patsiendi seisundit ja senist haiguse kulgu arvestades peab

patsiendi raviarst sobivaimaks edasiseks ravivõimaluseks sihtmärkravi trametiniibiga.

SIA Novartis Baltics Eesti filiaal võtab endale kohustuse tagada patsiendile ravi, kuni see on

kliiniliselt näidustatud.

Trametiniibil on Euroopa Komisjoni müügiluba kasutamiseks BRAF V600 mutatsiooniga

melanoomi või mitteväikerakk kopsuvähi raviks. Ravimit uuritakse glioomi ravis lastel

kasutamiseks ning BRAF V600E mutatsiooniga pilotsüütse astrotsütoomi korral on

trametiniib kombinatsioonis dabrafeniibiga ühe ravivõimalusena lisatud NCCN 2023. aasta

kesknärvisüsteemi kasvajate ravijuhendisse. Spetsiifiliselt GNAI1:BRAF fusiooniga

pilotsüütse astrotsütoomiga patsientide raviks trametiniibiga randomiseeritud uuringutest

pärinevaid andmeid efektiivsuse ja ohutuse kohta pole.

Ravimiameti hinnangul on trametiniibi kasutamine compassionate use raames antud patsiendi

raviks põhjendatud, kuna arvestades ravimi molekulaarset toimemehhanismi võib trametiniib

MEK-inhibiitorina antud haiguse raviks efektiivne sihtmärkravim olla. Samuti on patsiendi

raviarst hinnanud, et patsient vajab käesolevalt sümptomaatilise haiguse tõttu ravi

Esialgsete uuringute põhjal on ravimi lühiajaline ohutusprofiil lastel olnud aktsepteeritav.

Ehkki andmed ravimi kliinilise efektiivsuse osas antud spetsiifilisel näidustusel on siiani veel

vähesed, siis arvestades patsiendi haiguse senist kulgu ning kättesaadava alternatiivse

efektiivse sihtmärkravi puudumist, saab ravimi kasutamist elupäästval eesmärgil pidada

põhjendatuks.

SIA Novartis Baltics Eesti filiaal

Pärnu mnt 141

11314 TALLINN

evely.lass@novartis.com

2 (2)

Trametiniibi kasutamise eelduseks compassionate use raames on, et ravim on ravi läbi viiva

arsti hinnangul patsiendi jaoks vajalik elupäästval eesmärgil ning kõik teised ravimeetodid,

mille eest Tervisekassa võtab üle tasu maksmise kohustuse, ning mis on patsiendile

meditsiiniliselt sobivad ja rahaliselt kättesaadavad, on ammendunud, ning on vähemalt

tõenäoline, et ravimist saadav kasu kaalub üles võimaliku ohu.

Euroopa Parlamendi ja nõukogu määruse (EÜ) nr 726/2004 artikli 83 lõike 1 kohaselt võib

EL liikmesriik käesoleva määruse artikli 3 lõigete 1 ja 2 alusel teha compassionate use

eesmärgil erandi direktiivi 2001/83/EÜ artiklis 6 sätestatud ravimi müügiloa nõudest. Euroopa

Parlamendi ja nõukogu määruse (EÜ) nr 726/2004 artikli 83 lõike 2 kohaselt on compassionate

use eesmärk võimaldada kroonilise, invaliidistava või eluohtliku haigusega patsientide, keda

ei saa ravida olemasolevate müügiloaga ravimitega, raviks kasutada ravimeid, mis on

kliiniliste uuringute faasis või mille müügiloa taotlus on Euroopa Ravimiametis menetluses.

Tuginedes SIA Novartis Baltics taotluses esitatud andmetele ning hinnates kõiki asjaolusid,

otsustab Ravimiamet ravimiseaduse § 21 lõike 7 punkt 4 ning Euroopa Parlamendi ja nõukogu

määruse (EÜ) nr 726/2004 artikli 83 lõike 1 alusel

anda SIA Novartis Baltics’ile luba ravimi trametiniib (Mekinist) 2 mg tablett

erandkorras tasuta jagamiseks compassionate use raames ühele dr. L.-T.K. patsiendile.

Vaide käesolevale otsusele saab esitada Ravimiametile 30 päeva jooksul arvates otsuse

teatavakstegemisest. Kui otsuse saaja soovib otsust vaidlustada halduskohtus, võib ta vastavalt

halduskohtumenetluse seadustiku § 7 lõikele 1 ja § 46 lõikele 1 esitada kaebuse otsuse peale

Tartu Halduskohtule 30 päeva jooksul otsuse teatavaks tegemisest arvates.

(allkirjastatud digitaalselt)

Ott Laius

Peadirektori asetäitja

Ellen Lurje

737 4140

ellen.lurje@ravimiamet.ee