| Dokumendiregister | Ravimiamet |
| Viit | SVJ-11/49-2 |
| Registreeritud | 16.04.2024 |
| Sünkroonitud | 17.04.2024 |
| Liik | Otsus müügiloata ravimi kasutamiseks |
| Funktsioon | SVJ Sisse- ja väljaveo järelevalve |
| Sari | SVJ-11 Erialaorganisatsioonide ja muude programmide taotlused müügiloata ravimite kasutamiseks ja Ravimiameti otsused (humaan- ja veterinaarravimid) |
| Toimik | SVJ-11/2024 |
| Juurdepääsupiirang | Avalik |
| Juurdepääsupiirang | |
| Adressaat | |
| Saabumis/saatmisviis | |
| Vastutaja | Ellen Lurje (RA, Järelevalveosakond) |
| Originaal | Ava uues aknas |
Nooruse 1 / 50411 Tartu / 737 4140 / [email protected] / www.ravimiamet.ee / Registrikood 70003477
16.04.2024 nr SVJ-11/49-2
OTSUS
Compassionate use raames ühele patsiendile tasuta ravimi jagamiseks
SIA Novartis Baltics Eesti filiaali esindaja Evely Lass esitas 11.03.2024 Ravimiametile
taotluse, millega soovitakse compassionate use raames võimaldada ühele pilotsüütse
astrotsütoomiga dr. L.-T.K. (Tartu Ülikooli Kliinikum) patsiendile tasuta ravi trametiniibiga.
Ravi viiakse läbi Tartu Ülikooli Kliinikumis.
Ravimit soovitakse tasuta võimaldada pilotsüütse astrotsütoomiga patsiendile, kellel on
tuvastatud GNAI1:BRAF fusioon ning kelle kasvaja on osaliselt kirurgiliselt eemaldatud.
Antud molekulaarset muutust, patsiendi seisundit ja senist haiguse kulgu arvestades peab
patsiendi raviarst sobivaimaks edasiseks ravivõimaluseks sihtmärkravi trametiniibiga.
SIA Novartis Baltics Eesti filiaal võtab endale kohustuse tagada patsiendile ravi, kuni see on
kliiniliselt näidustatud.
Trametiniibil on Euroopa Komisjoni müügiluba kasutamiseks BRAF V600 mutatsiooniga
melanoomi või mitteväikerakk kopsuvähi raviks. Ravimit uuritakse glioomi ravis lastel
kasutamiseks ning BRAF V600E mutatsiooniga pilotsüütse astrotsütoomi korral on
trametiniib kombinatsioonis dabrafeniibiga ühe ravivõimalusena lisatud NCCN 2023. aasta
kesknärvisüsteemi kasvajate ravijuhendisse. Spetsiifiliselt GNAI1:BRAF fusiooniga
pilotsüütse astrotsütoomiga patsientide raviks trametiniibiga randomiseeritud uuringutest
pärinevaid andmeid efektiivsuse ja ohutuse kohta pole.
Ravimiameti hinnangul on trametiniibi kasutamine compassionate use raames antud patsiendi
raviks põhjendatud, kuna arvestades ravimi molekulaarset toimemehhanismi võib trametiniib
MEK-inhibiitorina antud haiguse raviks efektiivne sihtmärkravim olla. Samuti on patsiendi
raviarst hinnanud, et patsient vajab käesolevalt sümptomaatilise haiguse tõttu ravi
Esialgsete uuringute põhjal on ravimi lühiajaline ohutusprofiil lastel olnud aktsepteeritav.
Ehkki andmed ravimi kliinilise efektiivsuse osas antud spetsiifilisel näidustusel on siiani veel
vähesed, siis arvestades patsiendi haiguse senist kulgu ning kättesaadava alternatiivse
efektiivse sihtmärkravi puudumist, saab ravimi kasutamist elupäästval eesmärgil pidada
põhjendatuks.
SIA Novartis Baltics Eesti filiaal
Pärnu mnt 141
11314 TALLINN
2 (2)
Trametiniibi kasutamise eelduseks compassionate use raames on, et ravim on ravi läbi viiva
arsti hinnangul patsiendi jaoks vajalik elupäästval eesmärgil ning kõik teised ravimeetodid,
mille eest Tervisekassa võtab üle tasu maksmise kohustuse, ning mis on patsiendile
meditsiiniliselt sobivad ja rahaliselt kättesaadavad, on ammendunud, ning on vähemalt
tõenäoline, et ravimist saadav kasu kaalub üles võimaliku ohu.
Euroopa Parlamendi ja nõukogu määruse (EÜ) nr 726/2004 artikli 83 lõike 1 kohaselt võib
EL liikmesriik käesoleva määruse artikli 3 lõigete 1 ja 2 alusel teha compassionate use
eesmärgil erandi direktiivi 2001/83/EÜ artiklis 6 sätestatud ravimi müügiloa nõudest. Euroopa
Parlamendi ja nõukogu määruse (EÜ) nr 726/2004 artikli 83 lõike 2 kohaselt on compassionate
use eesmärk võimaldada kroonilise, invaliidistava või eluohtliku haigusega patsientide, keda
ei saa ravida olemasolevate müügiloaga ravimitega, raviks kasutada ravimeid, mis on
kliiniliste uuringute faasis või mille müügiloa taotlus on Euroopa Ravimiametis menetluses.
Tuginedes SIA Novartis Baltics taotluses esitatud andmetele ning hinnates kõiki asjaolusid,
otsustab Ravimiamet ravimiseaduse § 21 lõike 7 punkt 4 ning Euroopa Parlamendi ja nõukogu
määruse (EÜ) nr 726/2004 artikli 83 lõike 1 alusel
anda SIA Novartis Baltics’ile luba ravimi trametiniib (Mekinist) 2 mg tablett
erandkorras tasuta jagamiseks compassionate use raames ühele dr. L.-T.K. patsiendile.
Vaide käesolevale otsusele saab esitada Ravimiametile 30 päeva jooksul arvates otsuse
teatavakstegemisest. Kui otsuse saaja soovib otsust vaidlustada halduskohtus, võib ta vastavalt
halduskohtumenetluse seadustiku § 7 lõikele 1 ja § 46 lõikele 1 esitada kaebuse otsuse peale
Tartu Halduskohtule 30 päeva jooksul otsuse teatavaks tegemisest arvates.
(allkirjastatud digitaalselt)
Ott Laius
Peadirektori asetäitja
Ellen Lurje
737 4140