Vastused küsimustele

Tere, Heilika!

Ravimiameti poolt vastab kliinilise hindamise büroo juhataja Keiu Heinla.

Panen vastused küsimus-vastus vormis.

1.    Kuidas on Eestis reguleeritud alles arendamisjärgus olevate ravimite kasutamine? Kas saan õigesti aru, et neid on võimalik kasutada vaid kliiniliste uuringute raames, mitte patsientide ravis?

„Eestis on arendamisjärgus ravimeid võimalik kasutada kas kliiniliste uuringute raames või teatud juhtudel ka väljaspool kliinilist uuringut compassionate use program (CUP) raames. See programm tuleb arvesse siis, kui kliiniline uuring Eestis ei toimu või patsient oma tervisenäitajate tõttu ei sobi neis osalema. CUPi raames ravimite kasutamist saab kaaluda vaid n-ö viimase võimalusena eluohtliku haiguse ravis või väga raske kroonilise haiguse ravis, kui kõik kättesaadavad ravivõimalused on ammendunud. Ravimid peavad olema edukalt läbinud vähemalt kliinilise uuringu II faasi. CUPiga tehakse uus ravim kättesaadavaks patsientide grupile või ühele patsiendile. Täpsemad nõuded on välja toodud ka Ravimiameti kodulehel: https://www.ravimiamet.ee/ravimid-ja-ohutus/ravimid/compassionate-use-program-cup-ravimid“

2.    Millised nõuded kehtivad teise faasi kliinilistele uuringutele? Kas seal saavad osaleda ka patsiendid, kellel on tervisemure, mille vastu ravim aitab? Millises ravimiarenduse faasis kaasatakse patsiente, kelle raviks ravim on mõeldud?

„2. faasi kliinilised uuringud viiakse läbi pärast 1. faasi uuringuid.

2. faasi uuringute eesmärgiks on hinnata ravimi efektiivsust patsientidel, kellele seda ravimit välja töötatakse. 2. faasi kaasamiskriteeriumid on reeglina palju spetsiifilisemad kui 1. faasi uuringutes, sest ravimit tahetakse uurida teatud haiguse või haiguse vormiga ja taustaga (vanus, kaasuvad haigused, eelnevalt või samaaegselt tarvitatavad ravimid jne) patsientidel. Sageli hinnatakse 2. faasi uuringutes erinevaid annuseid, et välja valida kõige optimaalsem annus ja annustamisskeem. Lisaks hinnatakse 2. faasi uuringutes ohutust ja kõrvaltoimeid. Oluline on märkida, et 1. faasi uuringud viiakse sageli läbi tervetel vabatahtlikel, aga teatud juhtudel kaasatakse patsiente ka juba seal – näiteks juhtudel, kui ravimit ei ole võimalik/eetiline manustada tervetele vabatahtlikele (nt kasvajavastased ravimid või haiguse tekkemehhanismi mõjutavad ravimid, nt Duchenne’i lihasdüstroofia ravimid).“

3.    Kas Eestis oleks mõeldav samasugune lahendus kui Montanas? Miks? Millised ohud sellise lahendusega kaasneksid? Kas sellisel lahendusel on ka eeliseid? Kui jah, siis milliseid?

„Montanas vastu võetud seaduse puhul on kahtlemata plusse, aga koheselt on näha ka olulisi puudusi. Selliste lahenduste eesmärgiks on eelkõige pakkuda võimalusi patsientidele, kelle puhul on muud ravivõimalused ammendunud. Montanas vastu võetud seaduses meie arusaama kohaselt seda erisust ei ole – varases arendusfaasis ravimeid võib pakkuda mis tahes seisus patsientidele. Lisaks on oluline ka konkreetse protseduuri välja töötamine, kuidas need ravimid patsientideni jõuavad, erinevate osapoolte vastutusalad jne. Ohukohtadena on välja toodud, et enamus ravimeid, mis jõuavad isegi kliiniliste uuringute faasi, ei läbi uuringuid edukalt ja ei jõua seega ka müügiloani. Taustaallikas: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC9293739/.

Probleemiks on ka see, et 1. faasi uuringud on reeglina väikesed: ühes uuringus osaleb reeglina mõnikümmend patsienti. Nende patsientide puhul, kellel ei ole teisi (elupäästvaid) võimalusi (nt agressiivsed/kaugelearenenud pahaloomulised kasvajad) võib see risk teatud juhtudel isegi õigustatud olla, aga paljude ravimite puhul ilmselt mitte (nt nn vananemisvastased ravimid).“

4.    Kui kaua läheb Eestis tavaliselt aega selleks, et esimese faasi kliinilise uuringu läbinud ravim jõuaks ka tegelikult patsientideni? Millest see sõltub? Kas seda aega saaks lühendada? Kui jah, siis kuidas?

„See aeg sõltub väga palju konkreetsest ravimist (sh toimemehhanism, näidustus, kas ravimit manustatakse ühekordselt või krooniliselt, millest tuleneb omakorda uuringute keerukus, jälgimisperioodi pikkus ja maht, jne) ja olukorrast. Tavaliselt kulub 1. faasi uuringud edukalt läbinud ravimitel müügiloa taotluseni jõudmiseks mitmeid aastaid. Müügiloa taotluse protsess ise võtab samuti reeglina 1-2 aastat. Teatud juhtudel (nt läbimurderavimid, harvikravimid, katmata ravivajadus jne) on seda protsessi võimalik kiirendada. Uuringutest kuni reaalse kättesaadavuseni võib kuluda 5-10 aastat.“

Ikka head

Kristi Sarap

Ravimiameti kommunikatsiooninõunik

[email protected]

Tere!

USA Montana osariigi raviasutused said äsja õiguse katsetada ravimitega, mis on läbinud vähemalt ühe esimese faasi kliinilise uuringu. Seda juhul, kui patsient on sellega ise nõus. Sellega seoses paluksin ka ravimiameti seisukohta. Vastust palun järgmistele küsimustele:

1.    Kuidas on Eestis reguleeritud alles arendamisjärgus olevate ravimite kasutamine?Kas saan õigesti aru, et neid on võimalik kasutada vaid kliiniliste uuringute raames, mitte patsientide ravis?

2.    Millised nõuded kehtivad teise faasi kliinilistele uuringutele? Kas seal saavad osaleda ka patsiendid, kellel on tervisemure, mille vastu ravim aitab? Millises ravimiarenduse faasis kaasatakse patsiente, kelle raviks ravim on mõeldud?

3.    Kas Eestis oleks mõeldav samasugune lahendus kui Montanas? Miks? Millised ohud sellise lahendusega kaasneksid? Kas sellisel lahendusel on ka eeliseid? Kui jah, siis milliseid?

4.    Kui kaua läheb Eestis tavaliselt aega selleks, et esimese faasi kliinilise uuringu läbinud ravim jõuaks ka tegelikult patsientideni? Millest see sõltub? Kas seda aega saaks lühendada? Kui jah, siis kuidas?

Oleksin tänulik, kui vastus jõuaks minuni hiljemalt tuleva nädala esmaspäeva lõunaks.

Parimate soovidega

Heilika Leinus

toimetaja 

Postimees